انتقل إلى المحتوى

إتيبليرسن

هذه المقالة يتيمة. ساعد بإضافة وصلة إليها في مقالة متعلقة بها
من ويكيبيديا، الموسوعة الحرة
إتيبليرسن
يعالج
اعتبارات علاجية
معرّفات
CAS 1173755-55-9  تعديل قيمة خاصية (P231) في ويكي بيانات
ك ع ت M09AX06  تعديل قيمة خاصية (P267) في ويكي بيانات
درغ بنك DB06014  تعديل قيمة خاصية (P715) في ويكي بيانات
كيم سبايدر 34983391  تعديل قيمة خاصية (P661) في ويكي بيانات
المكون الفريد AIW6036FAS  تعديل قيمة خاصية (P652) في ويكي بيانات
ChEMBL CHEMBL2108278  تعديل قيمة خاصية (P592) في ويكي بيانات
بيانات كيميائية
الصيغة الكيميائية C₃₆₄H₅₆₉N₁₇₇O₁₂₂P₃₀  تعديل قيمة خاصية (P274) في ويكي بيانات

إتيبليرسن (Eteplirsen)، الذي يُباع تحت الإسم التجاري إكسونديس ( Exondys 51 )، هو دواء يستخدم لعلاج الحثل العضلي الدوشيني (DMD) مع طفرات محددة. [1] و متواجدة في حوالي 14٪ من حالات DMD. [1] وهو ما يعتبر فائدة مجدية في هذه المجموعة؛ ومع ذلك، فهي غير واضحة . [1] و يعطى عن طريق الحقن في الوريد. [2]

تشمل الآثار الجانبية الشائعة لهذا العقار على؛ مشاكل في التوازن و القيء و التهاب الجلد التماسي. [2] [3]إضافة إلى ذلك، فقد تشمل المشاكل الصحية الأخرى ردود فعل تحسسية أيضا. [2] و هو شكل من أشكال العلاج المضاد للحساسية الذي يؤدي إلى تخطي إكسون 51 . [4]

تمت الموافقة على استخدامه طبيًا في الولايات المتحدة في عام 2016. [3] كانت الموافقة مثيرة للجدل إلى درجة أن اثنين من أعضاء لجنة المراجعة التابعة لإدارة الغذاء والدواء استقالا احتجاجًا. [5] ولم تعطى الموافقة على استخدامه في أوروبا بسبب عدم كفاية الأدلة. [6] في الولايات المتحدة تبلغ تكلفة علاج الطفل الذي يزن 20 كجم حوالي 524000 دولار أمريكي سنويًا. [7]

مراجع

[عدل]
  1. ^ ا ب ج "Eteplirsen Monograph for Professionals". Drugs.com (بالإنجليزية). Archived from the original on 2024-04-05. Retrieved 2021-12-16.
  2. ^ ا ب ج "DailyMed - EXONDYS 51- eteplirsen injection". dailymed.nlm.nih.gov. مؤرشف من الأصل في 2021-08-03. اطلع عليه بتاريخ 2021-12-16.
  3. ^ ا ب "Eteplirsen Monograph for Professionals". Drugs.com (بالإنجليزية). Archived from the original on 2024-04-05. Retrieved 2021-12-16."Eteplirsen Monograph for Professionals". Drugs.com. Retrieved 16 December 2021.
  4. ^ "DailyMed - EXONDYS 51- eteplirsen injection". dailymed.nlm.nih.gov. مؤرشف من الأصل في 2021-08-03. اطلع عليه بتاريخ 2021-12-16."DailyMed - EXONDYS 51- eteplirsen injection". dailymed.nlm.nih.gov. Archived from the original on 3 August 2021. Retrieved 16 December 2021.
  5. ^ "Railroading at the FDA". Nature Biotechnology. ج. 34 ع. 11: 1078. نوفمبر 2016. DOI:10.1038/nbt.3733. PMID:27824847.
  6. ^ "Exondys EPAR". وكالة الأدوية الأوروبية (EMA). مؤرشف من الأصل في 2020-11-26. اطلع عليه بتاريخ 2020-08-13.
  7. ^ "Exondys 51 Prices, Coupons & Patient Assistance Programs". Drugs.com (بالإنجليزية). Archived from the original on 2021-05-07. Retrieved 2021-12-16.